Oboleli od Fridrihove ataksije u Nišu nevidljivi za nadležne – lek postoji, ali ne i u Srbiji

Gubitak govora, hoda, refleksa gutanja, propadanje srca – neke su od posledica Fridrihove ataksije, retke bolesti koja se obično ispoljava u detinjstvu. U svetu od nje boluje 1 od 50.000 ljudi i pacijenti zavise od drugih ljudi i kraćeg su životnog veka. Lek koji bi im olakšao i produžio život postoji u Americi već tri godine, ali ga u Srbiji nema, pa roditelji apeluju na nadležne da ga predvide budžetom za narednu godinu jer kažu da košta 370.000 dolara.

I na nivou države i u Nišu ih je malo, ali su muke pacijenata obolelih od Fridrihove ataksije ogromne. Majka Mihaila Kostića, jednog od četvoro obolelih Nišlija, Milkica Kostić, koja je i sama lekar, kaže da su ti mladi ljudi intelektualno zdravi, svesni svega i puni volje za životom.

Međutim, ne mogu da funkcionišu bez roditelja, staratelja, fizioterapeuta ili personalnog asistenta, ako ga uopšte dobiju, jer je reč o neuromuskularnoj bolesti, gde propadaju mišićni refleksi.

Gubi se hod, koordinacija ruku, često se dobija dijabetes i kriva kičma, ali dve najvažnije stvari su gubitak govora i refleksa gutanja, kada dolazi do davljenja hranom, tu je bilo i smrtnih ishoda, kao i do propadanja srca, kardiomiopatije, što je glavni razlog smrti u jako ranom periodu. Jedini lek je transplantacija srca, koja se, nažalost, teško dočeka – objašnjava Milkica Kostić.

Dodaje da se bolest smatra ultraretkom i da su zato ti mladi ljudi nevidljivi u društvu. Kaže da lek „omaveloxolone“, koji se već tri godine u Americi prodaje kao Skyclarys, u Srbiji nije dostupan, a da bi znatno poboljšao kvalitet života obolelih.

Do sada smo živeli samo u nadi. Od pre tri godine lek postoji u Americi, pokazao se kao dobar, postoje neke nuspojave, ali one ne ugrožavaju pacijenta i o njima vode računa lekari koji prate pacijenta. Američka Agencija za bezbednost lekova ga je odobrila, sada ga je odobrila i EMA – Evropska agencija za lekove i on je tu negde oko nas – navodi Kostić.

Pojašnjava da lek stopira razvoj bolesti i “popravlja” ono što se može “popraviti”, pacijenti postaju samostalniji, mogu čak i da rade i imaju kvalitetniji društveni život.

Te ljude treba predstaviti, ukazati da su tu oko nas i da čekaju da žive dostojanstveno, da im se pomogne. Faktor vreme je najbitniji jer lek ne može da se daje ako je bolest uzela maha. Zato molimo državu da obrati pažnju i na te mlade ljude – poručuje Milkica Kostić.

Jedan od osnivača Udruženja za Fridrihovu ataksiju i nekadašnji član Upravnog odbora Nacionalne organizacije za retke bolesti Goran Ilić, otac Ane Ilić koja boluje od te bolesti, kaže da je cena leka na godišnjem nivou 370.000 dolara i da ne zna koliko bi on u Srbiji koštao.

Ipak, prvi koraci su načinjeni – roditelji su pokrenuli inicijativu i poslali svu dokumentaciju Ministarstvu zdravlja i Republičkom fondu za zdravstveno osiguranje.

Ideja je da lek bude obuhvaćen budžetom planiranim za lečenje obolelih od retkih bolesti, kako pojašnjava Ilić, tek za narednu godinu, jer za ovu nije predviđen.

Postoji budžetska linija pri Ministarstvu zdravlja, gde se slivaju sredstva iz republičkog budžeta i za svaku godinu se budžetom planiraju sredstva kojima će da se naredne godine leče oboleli od retkih bolesti. Prošle godine je planirano za ovu godinu oko 4,3 milijarde dinara. To možda deluje mnogo, ali je vrlo malo u odnosu na potrebe – navodi on.

S obzirom na cenu leka, kako ističe, ne zna se ni koliko bi pacijenata imalo priliku da dobije lek, odnosno da im on bude odobren.

Dok se roditelji nadaju da će makar sledeće godine svojoj deci moći da daju lek, na pitanja o tome koliko je Srbija daleko od toga, da li je započeta neka procedura i kada pacijenti mogu da očekuju lek – iz Ministarstva i RFZO-a Južnim vestima nisu odgovorili.